Прогресування захворювання і прогноз

Внаслідок хронічного і прогресуючого накопичення глікозаміногліканів в лізосомах клітин у всьому організмі, у пацієнтів з МПС I типу спостерігається поліорганна недостатність, що призводить до значної захворюваності та передчасної смертності у хворих з найвищим ступенем ураження. Як і більшість інших захворювань обміну речовин, МПС I типу є надзвичайно гетерогенним, у зв'язку з чим вік появи перших проявів, уражені системи органів, ступінь важкості і швидкість прогресування хвороби значною мірою варіюють¹.

У немовлят з важкими формами МПС І типу і дітей раннього віку симптоми з'являються незабаром після народження і швидко прогресують¹. Без лікування приблизно 75% цих дітей помирають до досягнення 10-річного віку², як правило, від обструктивних захворювань дихальних шляхів, респіраторних інфекцій і ускладнень з боку серця³.

Перебіг захворювання у дітей і дорослих з ослабленими формами МПС I типу є набагато більш варіабельним. Прояви з'являються в ранньому дитинстві, прогресують повільніше, і є менш очевидними, у порівнянні з такими у осіб, що мають важкий ступінь ураження.

Пацієнти з ослабленою формою МПС I типу можуть доживати до дорослого віку, однак зі значною хворобливістю і зменшенням тривалості життя³.